【专家说】江倩：科学管理提高慢粒患者生活质量

北京大学人民医院血液科副主任江倩

央视网消息：“生病是不幸的，但得慢粒却又是幸运的！”这是很多慢粒患者的心声。9月22日是国际慢粒日，“慢粒”是慢性粒细胞白血病的简称。这是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤疾病，占成年白血病患者的15%，全球年发病率为1.6—2/10万。它的发病是由患者体内第9号和22号染色体末端异位产生的融合基因所致，这也是国际慢粒日定在9月22日的原因。

慢粒在我国的发病趋势相较西方国家更为年轻化，国内若干地区的流行病学调查显示，慢粒中位发病年龄为45—50岁，而西方国家慢粒的中位发病年龄为67岁。北京大学人民医院血液科副主任江倩强调，科学管理是提高慢粒患者生活质量的重要一环，她进一步呼吁正视慢粒患者，帮助他们重回社会。

慢粒这种疾病的名字为大众熟知或是因为《我不是药神》这部电影，影片中的白血病患者们就是得了这种疾病。慢粒是首个被证明与染色体异常有关的人类肿瘤，由于患者体内第9号和22号染色体发生了相互易位，导致该易位形成了一个新的基因——BCR-ABL融合基因。

在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）出现之前，化疗、干扰素治疗和骨髓移植是慢粒的传统治疗方法，但治疗效果并不理想。2001年，全球首个靶向药物出现，使得慢粒患者的10年生存率从不到50%提高到了85%—90%。目前，TKI靶向治疗已成为国际上多个指南推荐的慢粒一线治疗方案。

“靶向治疗历经了20年，TKI的出现不仅引领了肿瘤治疗进入靶向时代，也彻底改变了慢粒患者的病程和治疗结局。慢粒正在从一个血液肿瘤性疾病转化成类似于高血压、糖尿病之类的慢性疾病。”江倩说。

虽已从“不治之症”转变为可治可控的“慢病”，慢粒患者仍存在着未被满足的治疗需求和生存痛点，亟需打破耐药困局。作为目前主要的治疗药物，多数患者接受TKI治疗可以获得理想的疗效，部分患者甚至可以达到无治疗缓解的目标，但此外还有部分患者会出现耐药。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T3151突变是最常见的耐药突变类型之一，有研究显示该突变发生率有时甚至高达25%。由于突变发生率高，对一二代TKI均耐药，且导致疾病进展快、预后差，因此尽早发现尤为重要。江倩提醒，如何规范地进行定期检测也非常重要，当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时，需要尽快检测激酶突变情况，有助于及时更改治疗方案，减少治疗时的风险。

针对T3151突变患者的未满足需求，近年来国内开展了相应的临床研究项目。江倩介绍说，在2020年美国血液学会年会（ASH）上，一项关于新一代TKI药物治疗既往TKI耐药的慢性髓系白血病的Ⅱ期关键性研究进展公布，其临床研究结果证实了令人十分满意的疗效，且在当前有限的追踪期中，显示了较好的耐受性。

江倩表示，中国本土创新的第三代TKI药物就是针对T3151突变而设计的，既往临床研究也充分证实该药对T3151突变患者不仅具有非常好的疗效，且安全性可控。她期待这类原研创新药能够为更多耐药慢粒患者，特别是多重耐药的患者提供治疗机会，延续生命。

“在TKI治疗时代，治疗目标已经不再是获得生存，而是更高的生活质量。”江倩表示，慢粒慢性期患者的生存期已接近同龄正常人，越来越多的研究开始关注患者的生活质量。生活质量不仅仅指身体和精神状况，更重要的是能否回归社会。她进一步表示，尽管疾病情况已经控制得很好，许多年轻患者仍然会隐藏病情，担心一旦公开可能会受到另外一种眼光看待，对他们将来升学、找工作都将造成很大的阻力。

“慢粒患者回归社会的能力是非常强大的，他们对社会的贡献也是非常大的。有很多优秀的慢粒病人，在本职工作上作了很好的贡献，这些人应该被正确对待。”江倩呼吁，对于慢粒患者不仅要关注疾病管理，还有他们的生活和工作，同时也鼓励慢粒患者积极发声，让更多人了解真实的慢粒人生。希望社会各界积极贡献力量，携起手来帮助慢粒患者重建生活信心，回归社会的“大家庭”。（校对 娄郝）